ÉVOLOCUMAB

•  pour le traitement des personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) confirmée par génotypage ou par phénotypage :
•  lors d’intolérance, de contre-indication ou d’inefficacité à au moins 2 hypolipémiants de classes différentes à doses optimales.
• Le phénotypage est défini par les 3 éléments suivants :
  - une concentration de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (C-LDL)  13 mmol/l avant le début d’un traitement;
  - la présence de xanthomes avant l’âge de 10 ans;
  - la présence chez les deux parents d’une hypercholestérolémie familiale hétérozygote confirmée.

La demande initiale est autorisée pour une période maximale de 4 mois.

Lors des demandes subséquentes, le médecin doit fournir les données qui permettent de démontrer les effets bénéfiques du traitement, soit une diminution d’au moins 20 % de C-LDL par rapport aux valeurs de base.

Les demandes subséquentes sont autorisées pour une durée maximale de 12 mois.

Les autorisations pour l’évolocumab sont données à raison d’une dose maximale de 420 mg toutes les 2 semaines.

•  pour le traitement des adultes atteints d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe), confirmée par génotypage ou par phénotypage, chez qui l’utilisation d’une statine à dose optimale en association avec l’ézétimibe n’a pas permis un contrôle adéquat de la cholestérolémie, à moins d’intolérance sérieuse ou de contre-indication.

Chez les patients sans maladie cardiovasculaire athéroscléreuse, un contrôle adéquat de la cholestérolémie est défini par une réduction de la concentration de C-LDL d’au moins 50 % par rapport à la valeur de base, soit avant tout traitement hypolipémiant.

Chez les patients présentant une maladie cardiovasculaire athéroscléreuse, un contrôle adéquat de la cholestérolémie est défini par l’atteinte d’une concentration de C-LDL < 2 mmol/l.

Le phénotypage est défini par une concentration de C-LDL  4 mmol/l chez les enfants de moins de 16 ans

ou

•  4,9 mmol/l chez les adultes avant le début d’un traitement et au moins un des éléments suivants :
  - une histoire familiale d’HFHe confirmée par génotypage chez un parent du premier degré;
  - La présence d’une mutation causant une hypercholestérolémie familiale des gènes LDLR, ApoB ou
  PCSK9 chez un parent du premier degré;
  - la présence de xanthomes chez la personne ou chez un des parents du premier ou du deuxième
  degré;
  - La présence d’un arc cornéen avant l’âge de 45 ans chez un parent du premier degré;
  - une histoire familiale d’une concentration de C-LDL 
• 4,9 mmol/l chez un parent adulte du premier
  degré ou ≥ 4 mmol/l chez un parent du premier degré âgé de moins de 18 ans;
  - une histoire familiale d’une concentration du cholestérol total 
• 7,5 mmol/l chez un parent adulte du
  premier ou du deuxième degré ou  6,7 mmol/l chez un parent du premier degré âgé de moins de 16 ans.

La demande initiale est autorisée pour une période maximale de 4 mois.
Lors des demandes subséquentes, le médecin doit fournir les données qui permettent de démontrer les effets bénéfiques du traitement, soit une diminution ≥ 40 % de la concentration de C-LDL par rapport à la valeur
avant le début du traitement avec l’évolocumab.

Les demandes subséquentes sont autorisées pour une durée maximale de 12 mois.
Les autorisations pour l’évolocumab sont données à raison d’une dose maximale de 140 mg toutes les 2 semaines ou de 420 mg tous les mois.